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第1章　新药的发现与药物靶标开发1

1.1　引言2

1.2　生物技术制药3

1.3　基因表达的调控7

1.4　以基因功能为基础的药物靶标的发现11

1.5　药物靶标开发技术13

1.6　新药药物靶标开发的战略决策17

参考文献21

第2章　反义寡核苷酸技术和利用反义寡核苷酸技术发现新药23

2.1　引言24

2.2　反义寡核苷酸的化学修饰25

2.3　反义寡核苷酸的作用机制29

2.4　反义寡核苷酸的生物学特性34

2.5　利用反义寡核苷酸研究基因功能40

2.6　确定药物靶标的治疗应用价值45

2.7　结论和展望56

参考文献57

第3章　核酶在药物开发上的应用61

3.1　核酶生物学简介62

3.2　利用核酶作为基因失活的工具64

3.3　核酶用于药物靶标的验证70

3.4　利用组合核酶文库发现药物靶标72

3.5　核酶在治疗上的应用80

3.6　总结81

参考文献81

第4章　RNA干扰在药物开发上的应用85

4.1　RNA干扰的生物学简介86

4.2　RNAi作为使哺乳动物细胞基因失活的新工具93

4.3　RNAi在医药学研究上的应用103

4.4　总结109

参考文献109

第5章　锌指蛋白技术及其在生物医学和药物开发中的应用113

5.1　前言114

5.2　锌指蛋白生物学116

5.3　锌指蛋白因子的设计和构建121

5.4　锌指蛋白技术在生物医学和药物开发中的应用133

5.5　结论和展望141

参考文献142

第6章　浅谈微阵列技术的应用149

6.1　概述150

6.2　微阵列技术原理151

6.3　微阵列技术的发展152

6.4　微阵列检测技术162

6.5　微阵列数据分析简介163

6.6　微阵列技术的应用166

6.7　微阵列分析的未来：个体化医疗172

参考文献173

第7章　蛋白质组学在药物靶标开发中的应用175

7.1　序言176

7.2　与蛋白质组学和药物靶标发展相关的技术和仪器181

7.3　蛋白质组学与药物靶标的开发184

7.4　蛋白质组学的应用与前景展望192

参考文献193

第8章　生物信息学在后基因组时代药物研发中的应用195

8.1　导言196

8.2　基因组学、药物研发与生物信息学197

8.3　生物信息学应用于药物靶基因的发现和验证198

8.4　根据蛋白质功能区及其三维结构的预测对药物靶标进行鉴定206

8.5　知识产权及专利文件的查询213

8.6　结语214

参考文献215

展望217

常用术语英中对照222

索引230